科學家用CRISPR技術控制狗的「肌肉萎縮症」病程

一分鐘科學
Sep 6, 2018 · 2 min read

人會是下一步嗎?

《Science》期刊日前刊登德州大學達拉斯西南醫學研究中心(UT Southwestern Medical Center)的最新發表,作者利用CRISPR基因編輯技術,在犬隻身上成功控制了杜顯型肌肉萎縮症(Duchenne Muscular Dystrophy, DMD)的疾病病程。

肌肉萎縮症是一種基因缺陷疾病,目前沒有有效的治療方法。其中的杜顯型肌肉萎縮症,特別好發於男童,症狀通常會在2-6歲時出現。由於基因突變使得患者無法製造肌肉萎縮蛋白(dystrophin),進而影響到身體肌肉的功能。

實驗中,作者以4隻具有與杜顯型肌肉萎縮症同樣的基因突變及症狀的狗,作為實驗動物模式。首先作者利用無害的病毒作為工具,將針對構成肌肉萎縮蛋白基因的CRISPR基因編輯原料送入體內。經過數週的追蹤,原本缺陷的基因被修復,其中在心臟肌肉的基因修復率達92%,橫膈膜肌肉的修復率也達到58%。

雖然有了這樣令人振奮的結果,但作者謹慎的表示後續仍需要針對肌肉萎縮蛋白的產量是否夠穩定、確保基因編輯有無副作用等,進行長期實驗的追蹤。也許我們真的可以期待,未來肌肉萎縮症從令人絕望的不治之症中劃除的一天。

看相觀新聞報導:CRISPR halts Duchenne muscular dystrophy progression in dogs《Science Daily》

相關論文連結:Gene editing restores dystrophin expression in a canine model of Duchenne muscular dystrophy《Science》

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