AFM-Téléthon et programme d’essais SMA : il faut passer à la vitesse supérieure !

Encore une fois, la générosité des Français s’est montrée à la hauteur des enjeux lors du Téléthon 2015… Notre association “Familles SMA France” adresse un grand merci à tous les donateurs qui apportent leur soutien aux malades avec beaucoup de bienveillance, et ce malgré des conditions économiques et sociales peu favorables.

Au nom de “Familles SMA France”, nous félicitons également l’AFM-Téléthon pour ces bons résultats affichés au compteur du Téléthon, démarche que nous soutenons totalement. Mais nous en profitons aussi pour réaffirmer qu’il y a urgence à trouver des thérapies efficaces pour les patients SMA : l’amyotrophie spinale demeure la première maladie génétique cause de décès chez les enfants de moins de deux ans, et ses effets dégénératifs entrainent ceux qui sont atteints par cette maladie, vers une perte inexorable de leurs fonctions motrices.

Pourtant, malgré une générosité publique qui ne faiblit pas en France, on dénombre peu d’initiatives soutenues par l’AFM-Téléthon consacrées à des programmes d’essais SMA.

A ce titre, le tableau récapitulatif des essais soutenus par l’AFM-Téléthon en 2015 (cf. tableau ci-dessous) présente, selon nous, trop peu d’initiatives (seulement deux sur trente) consacrées aux essais sur l’amyotrophie spinale. En outre, parmi les deux essais SMA mentionnés, le devenir de l’Olésoxime est dans les mains du laboratoire ROCHE depuis pratiquement un an, et par ailleurs, aucun essai clinique de thérapie génique relatif à la SMA à l’initiative de l’AFM-Téléthon n’est à ce jour (et à notre connaissance) engagé en France.

L’actualité SMA est dominée par des laboratoires étrangers…

Dans le même temps, pourtant, des laboratoires américains (IONIS ex-ISIS, Avexis, Cytokinetics…) et suisses (Novartis, Roche) investissent des montants importants en vue de développer des traitements pour la SMA. Dans le but d’amener ces traitements jusqu’à la mise sur le marché, ils financent également un grand nombre de centres d’investigation répartis dans le monde entier, y compris en France, comme par exemple, l’Institut de Myologie vraisemblablement rémunéré par le promoteur IONIS pour la mise en œuvre de l’essai clinique SMNrx (même si, il faut le souligner, cette rémunération ne couvre pas forcément toujours toutes les charges indirectes, administratives, cliniques ou humaines, que représente l’organisation d’un essai).

Toutes ces avancées prometteuses dans le domaine de la SMA entretiennent l’espoir d’obtenir des traitements efficaces. Les familles de la communauté SMA souhaiteraient que l’AFM-Téléthon soit aussi un acteur dynamique de ces recherches, et qu’elle développe également des traitements innovants pour cette pathologie.

Valoriser les travaux de recherche en passant au stade des essais cliniques !

C’est pourquoi notre association insiste pour qu’une partie des dons issus de la générosité publique soient attribués de façon significative à des projets de recherche SMA d’une part, et à la mise en place d’essais cliniques SMA d’autre part. Parmi les projets potentiels, certaines pistes ont déjà été explorées par l’AFM-Téléthon dans le passé, et elles mériteraient sans doute d’être finalisées pour entrer (enfin) dans une phase d’essais cliniques. Nous donnons ci-après deux exemples bien concrets :

  1. Dans le domaine des stratégies thérapeutiques de type oligonucléotides antisense, l’AFM-Téléthon a déjà été impliquée dans des travaux ouvrant une voie prometteuse au traitement de la SMA : les tricyclo-ADN. Il y a plus de cinq ans déjà, un brevet “tricyclo-DNA” a été déposé par l’intermédiaire de l’Institut de Myologie (dont le membre fondateur est l’AFM Téléthon), mais à notre connaissance, aucun essai clinique SMA n’a été engagé depuis. Ce n’est pas normal.
  2. De même, les travaux de recherche relatifs à la thérapie génique, domaine d’excellence de l’AFM-Téléthon, devraient maintenant trouver rapidement des débouchés concrets sous forme d’essais cliniques pour la SMA, comme le fait déjà AVEXIS aux USA (AAV9) depuis près de deux ans. D’autant que des équipes de chercheurs dont certains font partie de l’Institut de Myologie ont identifié une stratégie originale sans doute encore plus efficace (AAVrh10) que AAV9 sur certains points.

Ainsi, notre association “Familles SMA France” souhaite que l’AFM-Téléthon présente rapidement un plan d’actions “essais cliniques SMA”, accompagné d’un calendrier précis. Dans ce cadre, notre association Familles SMA suggère que la priorité soit accordée à la mise en oeuvre de deux essais qui interviendraient dans le prolongement logique des études déjà réalisées :

  • action 1 : essai clinique tricyclo-ADN sur la SMA,
  • action 2 : essai de thérapie génique sur la SMA (stratégie AAVrh10 ou AAV9)

L’AFM-Téléthon démontrerait ainsi qu’elle valorise au mieux ses programmes d’étude, et qu’elle est un acteur de tout premier plan de la recherche sur la SMA. C’est en concrétisant des programmes d’essais SMA dans les plus brefs délais que l’AFM-Téléthon répondra aux attentes des familles SMA et conservera la confiance des donateurs du Téléthon.

“Familles SMA France” est et restera particulièrement attentive à la mise en œuvre de programmes SMA financés par la générosité publique, comme par exemple les programmes de recherche suggérés ci-dessus, et elle ajustera ses actions futures en fonction de l’avancement (ou non) de ces projets.

Publié à l’origine sur fsma.fr

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