Edição de gene reverte mutação na gravidez
Pela primeira vez, pesquisadores das universidades Carnegie Mellon e Yale conseguiram utilizar uma técnica de edição de gene para corrigir um problema genético no útero de uma rata. Esta técnica apresenta um caminho novo para cura de problemas congênitos detectados durante a gravidez.
A técnica chama-se edição de genes baseados em ácido nucleico peptídico, ou PNA, que foi utilizada pela primeira vez em 2016 para curar anemia falciforme e talessemia beta (também conhecido como anemia do Mediterrâneo) em sangue de ratos doentes. Diferente da técnica mais popular, a CRISPR-Cas9, este método pode ser feito em organismos vivos e diminui muito significativamente as mutações genéticas indesejadas que podem acontecer durante o processo.
Os ácidos nucleicos utilizados na técnica são sintéticos que combinam um esqueleto de proteína sintética com as bases encontradas no DNA e no RNA (adenina, timina, citosina, guanina e uracila). No local da mutação genética, uma nanopartícula transporta moléculas de PNA para identificar o erro no gene. Uma vez identificado, o PNA se liga ao genedefeituoso e ativa as vias de reparo do material.
“No início do desenvolvimento embrionário, há muitas células-tronco se dividindo em ritmo acelerado. Se pudermos entrar e corrigir uma mutação genética no início, poderemos reduzir drasticamente o impacto da mutação no desenvolvimento fetal ou até mesmo curar a doença”, explica Danith Ly, professora de química no Mellon College of Science da Carnegie Mellon.
Com uma injeção de PNA na rata grávida, os pesquisadores conseguiram reverter 6% das mutações de talessemia beta no feto. Eles também observaram que que não houve defeitos fora do gene alvo (algo que pode ocorrer de forma grave utilizando o CRISP-Cas9, onde erroneamente danifica o DNA fora do alvo de estudo).
Os pesquisadores acreditam qeu a técnica pode ser ainda mais vantajosa se for aplicada várias vezes durante a gestação.
As descobertas foram publicados em artigo na revista Nature.
