JP Morgan 話題－ A 型血友病基因治療商機大，羅氏等大廠積極佈局
“The hemophilia gene therapy market is probably the most competitive and ‘crowded’ field in gene therapy.” Michael Yee, Analyst of Jefferies Group
2019 年全球前十大生物製藥的併購案中，第九名是 Roche 耗資 43 億美金收購 Spark Therapeutics ，Spark Therapeutics 是第一個推出基因療法 Luxturna 的公司，外界推測有可能是羅氏想結合自身 Hemlibra 的市場優勢以及 Spark Therapeutics 的基因療法 SPK-8011 ，適應症為 A 型血友病。而在 2020 J.P. Morgan 健康醫療年會中，基因治療龍頭公司之一的 BioMarin 執行長 Jean-Jacques Bienaime 即宣告，隨著製程的改善，公司未來有能力每年服務 10,000 名 A 型血友病患者。 Leerink 投資銀行分析師 Joseph Schwartz 表示，未來每位血友病基因治療費用可能高達 150 萬美金，無論是 Roche、BioMarin、以及 Sangamo Therapeutics 都積極在基因治療領域中插旗，A 型血友病的基因治療市場已成為競爭激烈的紅海。
A 型血友病基因治療市場領先者 BioMarin
身為市場中的領先者，BioMarin 在 J. P. Morgan 上為什麼會特別強調 10,000 名患者？根據執行長 Bienaime 的估算，這相當於美國目前罹患嚴重 A 型血友病的患者，在兩年內能被治癒的數量。當競爭者還在等著上市許可，他們早已搶得先機。雖然 Roche 的血友病藥物 Hemlibra 已成為A型血友病的標準治療，但根據花旗銀行的調查指出，未來的三年內將有 38% 使用 Hemlibra以及 45% 使用 Factor VIII 的患者將改用基因治療。Bienaime 甚至開玩笑說到 “I think we have some would-be competitors portending they can do better than that — they can do negative bleeds?” 目前 BioMarin 的基因治療 Valrox (Valoctocogene Roxaparvovec) 已完成美國及歐洲的 Regulatory Review，預計在 2020 年 2 月取得 FDA application acceptance ，並力拼 2020 年內核可上市。
羅氏投入炙手可熱的基因治療戰場
為進入基因治療戰場，Roche 於2019 年併購 Spark Therapeutics， 擴張其在癌症之外的新領域，包括多發性硬化症和血友病等基因療法。除掌握基因療法技術外，羅氏也希望豐富自身業務線的迫切需求，其在神經系統、腫瘤學、心血管疾病及骨科疾病等一些重要的醫療領域從事開發、發展和產品銷售。但隨著近年來諾華 (Novartis)、葛蘭素史克 (GSK) 等競爭對手不斷加碼基因療法佈局，羅氏試圖通過收購來補齊，羅氏執行長 Severin Schwan 表示， Spark 公司在整個基因治療價值鏈中的成熟專業知識，將為治療嚴重疾病提供新機遇，特別是在 A 型血友病領域的治療優勢，可能成為疾病患者的新治療選擇。
Sangamo Therapeutics 追趕市場領先者 BioMarin
與輝瑞 (Pfizer) 合作開發 A 型血友病基因治療的 Sangamo Therapeutics，在2020 年初 J.P. Morgan 大會中執行長 Sandy Macrae 表示：The potential of showing “reliability” represents Sangamo’s best chance to overcome BioMarin’s expected first-to-market advantage。針對 BioMarin 的市場領先優勢，他們展現基因療法 SB-525 對於 A 型血友病具有 best-in-class sustainability 的治療效果，也表示 SB-525 有一定的安全性與可預測性，但仍需要更長的時間去證明其耐用性。
Sangamo Therapeutics 在 2017 年與 Pfizer 簽訂合作協議後，目前進入臨床三期試驗。在完成 SB-525 的 IND (Investigational New Drug) 後，Sangamo將從 Pfizer 獲利 3 億美金，而他們不只想做一個細胞治療為主的公司，更想切入基因治療市場，對整個醫療市場擁有全盤的掌握。
“We’re waiting to see that we’re reliable because that’s the debate that everyone’s having. ” — Sandy Macrae
參考資料
- BioMarin’s gene therapy might bleed off the hemophilia market (FiercePharma)
- J.P. Morgan Notebook Day 4: Novartis CEO Weighs In On AI, Sangamo’s Next Steps And More
- 血友病商機大 基因治療三雄誰能占先機？！ (基因線上)
- 羅氏收購基因治療公司Spark Therapeutics 搶進A型血友病市場
- 歷經 10 個月審查！FTC 終核准 Roche 收購 Spark Therapeutics (基因線上)
- 將溢價122%收購Spark 羅氏加碼基因療法領域投資 (新華財金社)
- Pfizer攜手Sangamo Therapeutics 基因療法進入三期試驗
撰文：曾芊瑜
核稿：卓筱涵
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