LFSS 2021 : Réforme de l’accès précoce et de l’accès compassionnel

Article rédigé par Imène Moulla, Pharmacienne Affaires Réglementaires chez Ividata Life Sciences

La loi sur le financement de la sécurité sociale pour 2021 (LFSS 2021), a été publiée au Journal Officiel le 14 décembre 2020. Cette loi porte des mesures très attendues par les entreprises du médicament, notamment la réforme des régimes d’accès et de prise en charge dérogatoire des médicaments.

En effet, l’article 78 de la LFSS 2021, refond les régimes actuels d’accès et de prise en charge des médicaments (ATU* et RTU**) afin de permettre un accès plus rapide des patients aux médicaments innovants. Aujourd’hui, il existe plusieurs dispositifs d’accès dérogatoire : ATU nominative, ATU de cohorte, Post-ATU, RTU, ATU d’extension d’indication. L’article précité vient regrouper ces différents dispositifs en deux grands mécanismes d’accès distincts : l’accès précoce et l’accès compassionnel.

Focus sur l’accès précoce

L’accès précoce est défini dans l’art. L. 5121–12.-I comme l’utilisation, à titre exceptionnel, de certains médicaments, dans des indications thérapeutiques précises, destinés à traiter des maladies graves, rares ou invalidantes, lorsque les conditions suivantes sont réunies :
- Il n’existe pas de traitement approprié ;
- La mise en œuvre du traitement ne peut pas être différée ;
- L’efficacité et la sécurité de ces médicaments sont fortement présumées au vu des résultats d’essais cliniques ;
- Ces médicaments sont présumés innovants.

Ce premier mécanisme vise les médicaments innovants et destinés à être mis sur le marché. Ainsi, Il s’applique aux médicaments qui ne bénéficient pas d’autorisation de mise sur le marché (AMM) pour l’indication considérée. Dans ce cas, le laboratoire doit avoir déposé une demande d’AMM ou s’engage à le faire. L’accès précoce s’applique également aux médicaments qui bénéficient d’AMM dans une indication considérée mais qui ne sont pas encore inscrits sur la liste des médicaments remboursables. Le laboratoire doit, dans ce cas, également avoir déposé une demande d’inscription sur la liste ou s’engage à le faire dans un délai bien défini.

L’autorisation d’accès précoce (AAP) est accordée, sur demande de l’entreprise, par la HAS (Haute Autorité de Santé) et après avis conforme de l’ANSM***, pour une durée ne pouvant excéder une limite fixée par décret. La prise en charge du médicament est automatique une fois l’AAP octroyée.

En ce qui concerne les obligations du laboratoire, il est indiqué dans le texte de loi que le maintien de l’autorisation est subordonné au respect d’un protocole d’utilisation thérapeutique, élaboré avec l’ANSM, et d’un recueil de données défini par la HAS. Le non-respect de ces obligations, peut exposer le laboratoire à des sanctions qui peuvent aller jusqu’à la suspension de l’AAP.

Et l’accès compassionnel, en quoi cela consiste ?

Ce deuxième mécanisme vise les médicaments non nécessairement innovants, qui ne sont pas forcément destinés à obtenir une AMM dans l’indication considérée mais qui répondent à un besoin thérapeutique. L’accès compassionnel distingue :

- L’autorisation d’accès compassionnel (remplace l’ATU nominative) : concerne les médicaments qui ne bénéficient pas d’AMM et vise le traitement d’une maladie grave, rare et invalidante pour un patient nommément désigné. La demande doit émaner d’un prescripteur.

- Cadre de prescription compassionnel (remplace les RTU) : concerne les médicaments disposants d’AMM dans d’autres indications et vise à sécuriser une prescription non conforme à l’autorisation de mise sur le marché du médicament. La demande émane de l’ANSM ou des ministres.

Le mécanisme d’accès compassionnel est géré par l’ANSM. L’autorisation d’accès compassionnel est accordée pour une durée d’un an. Trois ans sont accordés pour le cadre de prescription compassionnelle.

Le maintien de l’autorisation est conditionné par le respect d’un protocole d’utilisation thérapeutique et de suivi des patients. Quelques exceptions sont prévues notamment pour le cadre de prescription compassionnelle.

Quand ces mécanismes entrent en vigueur ?

L’entrée en vigueur de ces nouveaux mécanismes n’est pas encore connue. L’article 78 précise que la date d’entrée en vigueur sera fixée par décret et au plus tard le 1er juillet 2021.

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Source : LOI n° 2020–1576 du 14 décembre 2020 de financement de la sécurité sociale pour 2021

*ATU : Autorisation Temporaire d’Utilisation
**RTU : Recommandation Temporaire d’Utilisation
***ANSM : Agence Nationale de Sécurité du Médicament et des produits de santé