本週聽了CDE 高執行長關於國內審查機關應用 Real World Data (RWD)/ Real World Evidence (RWE)的實務經驗分享。和許多實務上的工具一樣，RWD/RWE 的應用，對於國內的產業界來說，這樣的方法學還是需要仰賴審查機關的個案考量，再加上一些條件，才有可能適用。
長期以來，審查單位的決策仰賴隨機控制試驗 (Randomized Controlled Trial, RCT) 的結果，雖然這樣嚴謹的方法讓療效、安全性的判斷有了基準，但隨著許多實際上市後才發現的問題出現，RCT 樣本的侷限性、以及試驗的各種限制並不總是能讓這些問題在上市/核准前的分析就浮上檯面。因此隨著大數據的浪潮， RWD/RWE 也成了近來的顯學。
依高執行長的分享，在某些分類方式下，RWD/RWE 或可視為 RCT 以外的所有資料，這包含了各種實際醫療行為與其直接/間接產生關聯的結果。因為樣本數非常大，且是在實際醫療環境下產生的數據，因此作為決策的資料基礎，其可信度與準確度理論上會比 RCT 更高。
但首先必須釐清，RWD 在轉換成具支持決策適格的 RWE 前，必須經過良好而嚴謹的分析，這樣的分析必須是在預先定義好的條件下去進行，其分析的結果才可信。先射箭再畫靶是不適當的。要能夠進行這樣的轉換，前提是對於要分析的標的具備足夠的知識基礎，例如機轉明確、有 biomarker 作為指標等等。這樣才能進行邏輯嚴謹的分析推理。
RWE 的應用
高執行長分享了一則產業界在諮詢審查單位後，進行回溯性分析的案例。該案例蠻幸運的點在於作用機轉明確，相關數據有紀錄，且已上市許久，因此採取回溯性分析的方式，去說明其療效，算是極少數的成功應用案例。
產業界的困境
但一般來說，要分析先必須有好的數據，台灣目前的狀況是有很好的數據基礎（來自法定全民需參與，覆蓋率非常高的健保），但是並不允許產業界近用相關數據（參見衛生福利部衛生福利資料使用作業須知）。主要的問題在於數據授權的倫理法律議題難以簡單的解決。
對於產業界來說，巧婦難為無米之炊，因此，以現在產業界無法直接申請取得已經去辨識化資料進行分析的現況，要提供 RWE 給主管機關作為決策依據的難度是非常高的。雖然產業發展方向之一是發展生技製藥產業，但要能夠發展真正創新、具有差異化的產品，除了業者要繼續努力之外，若有相關基礎設施的輔助，相信不只是國內業者能夠獲益，也能夠帶來更多的國外投資機會。
