Real World Data/Evidence 在台灣的應用與生技製藥界的困境

Owen Kao
Owen Kao
Aug 31, 2018 · 3 min read

本週聽了CDE 高執行長關於國內審查機關應用 Real World Data (RWD)/ Real World Evidence (RWE)的實務經驗分享。和許多實務上的工具一樣,RWD/RWE 的應用,對於國內的產業界來說,這樣的方法學還是需要仰賴審查機關的個案考量,再加上一些條件,才有可能適用。

長期以來,審查單位的決策仰賴隨機控制試驗 (Randomized Controlled Trial, RCT) 的結果,雖然這樣嚴謹的方法讓療效、安全性的判斷有了基準,但隨著許多實際上市後才發現的問題出現,RCT 樣本的侷限性、以及試驗的各種限制並不總是能讓這些問題在上市/核准前的分析就浮上檯面。因此隨著大數據的浪潮, RWD/RWE 也成了近來的顯學。

依高執行長的分享,在某些分類方式下,RWD/RWE 或可視為 RCT 以外的所有資料,這包含了各種實際醫療行為與其直接/間接產生關聯的結果。因為樣本數非常大,且是在實際醫療環境下產生的數據,因此作為決策的資料基礎,其可信度與準確度理論上會比 RCT 更高。

但首先必須釐清,RWD 在轉換成具支持決策適格的 RWE 前,必須經過良好而嚴謹的分析,這樣的分析必須是在預先定義好的條件下去進行,其分析的結果才可信。先射箭再畫靶是不適當的。要能夠進行這樣的轉換,前提是對於要分析的標的具備足夠的知識基礎,例如機轉明確、有 biomarker 作為指標等等。這樣才能進行邏輯嚴謹的分析推理。

RWE 的應用

高執行長分享了一則產業界在諮詢審查單位後,進行回溯性分析的案例。該案例蠻幸運的點在於作用機轉明確,相關數據有紀錄,且已上市許久,因此採取回溯性分析的方式,去說明其療效,算是極少數的成功應用案例。

產業界的困境

但一般來說,要分析先必須有好的數據,台灣目前的狀況是有很好的數據基礎(來自法定全民需參與,覆蓋率非常高的健保),但是並不允許產業界近用相關數據(參見衛生福利部衛生福利資料使用作業須知)。主要的問題在於數據授權的倫理法律議題難以簡單的解決。

對於產業界來說,巧婦難為無米之炊,因此,以現在產業界無法直接申請取得已經去辨識化資料進行分析的現況,要提供 RWE 給主管機關作為決策依據的難度是非常高的。雖然產業發展方向之一是發展生技製藥產業,但要能夠發展真正創新、具有差異化的產品,除了業者要繼續努力之外,若有相關基礎設施的輔助,相信不只是國內業者能夠獲益,也能夠帶來更多的國外投資機會。

Owen as Regulatory Affairs

從政策到電影看藥品法規

非典型(藥學/法律)人,兼致力實踐商業思惟的商業分析師 (PBA)。興趣是研究醫藥品的各種法規科學與領域知識。 LinkedIn: https://www.linkedin.com/in/owenkao 法規諮詢與業務合作請洽Mail: twra.owen@gmail.

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