YETİM İLAÇLAR

Yetim ilaçlar, nadir hastalık olarak nitelendirdiğimiz hastalıkların tedavi sürecinde kullanılan ve ürünün araştırma ve geliştirilmesine yatırdıkları sermayeyi karşılaması gereken sponsorların isteksiz olduğu ilaçlardır.

Nadir Hastalık Nedir?

Avrupa’da nadir hastalıkların tanımı; Toplumda her 10.000 kişiden en fazla 5’inde ortaya çıkan, sonuçları hayatı tehdit edici ve engellilik yaratan hastalıklar olarak tanımlanmaktadır.

Türkiye’de ise nüfusa oranlandığında yaklaşık 5 ila 6 milyon kişinin ve yakınlarının nadir hastalıklarla mücadele ettiği saptanmıştır.

Nadir hastalıklar alanında farkındalığın ve etkilenen hasta sayısının düşük olması nedeniyle doğru tanıda gecikmeler yaşanmaktadır. Tanıdaki bu gecikmeler birçok hasta için önemli olabilir ve hastanın durumunun geri dönüşümü zor bir hale gelmesine yol açabilmektedir.

Ülkemizde nadir görülen hastalıklar olarak çocukluk döneminde,

-Rett Sendromu,

-Fenilketönuri (PKU),

-Kistik Fibrozis,

-Konjenital Adrenal Hiperplazi,

-Spinal Muskuleratrofi (SMA)

Yetişkinlik döneminde ise,

-Huntington Hastalığı,

-Crohn hastalığı,

-Behçet Hastalığı,

-Ailevi Akdeniz Ateşi Hastalığı (FMF),

-Cam Kemik Hastalığı,

-Erken Yaşlanma Hastalığı (Progeria),

-Albinizm söylenebilir.

Çocuklarda ve yetişkinlerde görülen bu hastalıkların büyük çoğunluğunun tedavisi bulunmamaktadır.

Nadir Hastalıkların Tedavi Sürecinde Yetim İlaçların Etkisi

Nadir hastalıklarla mücadele eden insanlar için zaman çok önemlidir. Gerekli ilaçlara ulaşamadıkları her saniye onlara zarar verebilmektedir. Bu noktada yetim ilaçlara ulaşımın ne derece önemli olduğunu görüyoruz.

Nadir hastalıklar için onaylanmış tedaviler hakkında Gıda ve İlaç Dairesi’nden (FDA) bilgi alınır. FDA ,Yetim Ürünleri Geliştirme Ofisi, bir ilacın yetim ürün olarak nitelendirilip nitelendirilmediğini belirler.

Kamu yetkilileri ilaç firmalarının yetim ilaçlar noktasındaki isteksizliğini azaltmak için teşvik tedbirlerini uygulamaya koymuştur. Tedbirler 1983 yılında Amerika Birleşik Devletleri’nde Yetim İlaç Kanununun yürürlüğe girmesi ile başlamış ve Avrupa’da ise uygulamaya 1999 yılında Üye Devletlerde yetim ilaçlar politikasının yürürlüğe girmesiyle başlanmıştır.

Türkiye’de mevcut bir yetim ilaç mevzuatı henüz bulunmamaktadır. Bu alanda yapılan çalışmalar, 2007’de yurtdışından ilaç temini esasları ve protokolünün çıkmasıyla başlamıştır. 2011’de Türkiye İlaç ve Tıbbi Cihaz Kurumu tarafından Ulusal Yetim İlaç Kılavuz Taslağı hazırlanmış ve sektör temsilcileriyle paylaşılarak önerileri alınmıştır. Taslak, 2014’te, İlaç Bilincini Geliştirme ve Akılcı İlaç Derneği tarafından düzenlenen “Nadir Hastalıklar ve Yetim İlaç Sempozyumu ve Yetim İlaç Yönetmelik Çalıştayı”nda güncellenmiştir.

Sağlık Bakanlığı dışında nadir hastalıklar konusunda faaliyet yürüten bir diğer kamu kurumu da TUSEB olarak yaptıkları çalışmalarla göze çarpmaktadır.

Son yıllarda nadir hastalıkların sayılarının artması bilim insanlarının tedavi odaklı çalışmaları Ar-Ge bazında artmıştır. Çeşitli üniversitelerin Ar-Ge merkezlerinde ve ilaç Sanayi Ar-Ge laboratuvarlarında çalışmalar sürdürülmektedir.

Yaklaşık 8000 adet farklı nadir hastalık tanımlanmaktadır fakat bu bağlamda geliştirilen ilaçlar sadece 300 kadar nadir hastalığın tedavisinde kullanılmakta veya umut ışığı olabilmektedir.

Bu da bize yetim ilaçlar konusunda bilim dünyasının hala çok geride kaldığını ve gereken araştırmaların yetersiz kaldığını kanıtlıyor.

Bu nedenle nadir hastalıklar ve onların tedavisinde kullanılacak olan yetim ilaçlar üzerine çalışmalar yapmak ve ilaçların üretiminin artması büyük önem taşıyor.

Gökşin ÖZDEMİR

Kaynakça

Eczacı Dergisi (2020, Temmuz 26). Nadir hastalıklar ve tedavideki yetim ilaçlar. https://www.eczacidergisi.com.tr/nadir-hastaliklar-ve-tedavideki-yetim-ilaclar/

Vikipedi( b.t.) yetim ilaç. https://tr.wikipedia.org/wiki/Yetim_ila%C3%A7