Yüksek Kolesterole Çözüm: CRISPR
Gen düzenleme aracının yeni formları, yaygın hastalıkların tedavisini sağlayabilir…
Geçen yıl, Yeni Zelandalı bir kadın, kolesterolünü kalıcı olarak düşürmek için gen düzenleme tedavisi alan ilk kişi oldu. Kadının kalıtsal olarak yüksek kolesterol riskiyle birlikte kalp hastalığı vardı. Ancak deneysel tedavinin arkasındaki bilim adamları, bunun hemen hemen herkese yardımcı olabileceğini düşünüyor.
Deneme, kullandıkları düzenleme aracı olan CRISPR için potansiyel bir dönüm noktasıdır. Teknoloji ilk olarak yaklaşık on yıl önce genomları düzenlemek üzere programlandığından beri, CRISPR’nin bilimsel laboratuvarlardan kliniklere geçtiğini gördük. Ancak ilk deneysel tedaviler, nadir görülen genetik bozukluklara odaklandı. Yüksek kolesterol tedavisi daha geniş bir potansiyele sahiptir.
Verve Therapeutics tarafından geliştirilen kolesterol düşürücü tedavi, baz düzenleme veya “CRISPR 2.0” adı verilen bir gen düzenleme biçimine dayanır. Bu daha hedefe yönelik bir yaklaşımdır; bilim adamları artık belirli genleri kapatmak için kesintiler yapmak yerine tek bir DNA bazını diğeriyle değiştirebilirler. Teorik olarak, bu daha güvenli olmalı çünkü önemli bir geni yanlışlıkla kesme olasılığınız daha düşük ve DNA kesildikten sonra kendini onarırken meydana gelebilecek olası hataları önleyebilirsiniz.
Daha da yeni bir CRISPR biçimi, işleri daha da ileriye götürebilir. Birincil düzenleme veya “CRISPR 3.0”, bilim insanlarının DNA parçalarını bir genoma yerleştirmesine olanak tanır. İnsanlarda işe yararsa, bilim adamlarının hastalığa neden olan genleri değiştirmesine izin verebilir.
Birlikte, bu yeni CRISPR biçimleri, gen düzenlemenin kapsamını, tümü genetik olmayan birçok koşulu üstlenecek şekilde genişletebilir. Bir gün insanlar, yüksek tansiyona veya belirli hastalıklara karşı koruduğu düşünülen genleri genetik kodlarına ekleme seçeneğine sahip olabilir.
Bu noktada tüm CRISPR tedavileri deneyseldir ve güvenli olup olmadıklarını bilmiyoruz. Bazıları, bu arada ciddi hastalıkları olanların tedavisine odaklanmamız gerektiğini savunuyor. Ancak bu yeni CRISPR biçimleri işe yararsa, birçok kişiye yardımcı olabilirler.
CRISPR’ın yaygınlaşmaya nasıl hazır olabileceği hakkında daha fazla bilgi edinin.
