Due bambine malate di leucemia salvate grazie all’ingegneria genetica

Cellule immunitarie programmate per combattere il cancro

Un anno dopo aver sconfitto il cancro grazie a cellule programmate: due bambine avevano ricevuto la terapia come ultimo tentativo, ora godono di un’ottima salute. Nel Regno Unito, questo tipo di terapia ha ricevuto il via libera per test clinici su bambini e adulti.

Una bambina di 11 mesi, di nome Laylam fu la prima a sottoporsi a questo trattamento nel Giugno del 2015. Quando il team di medici che la curò al Great Ormond Street Hospital di Londra, rivelò i dettagli a Novembre dello stesso anno, sottolinearono che era ancora troppo presto per dire che la malattia fosse del tutto stata sconfitta.

Ma dopo 18 mesi, Layla sembra essere sanissima, cancellando ogni possibilità di una ricaduta. Una seconda bambina, che è stata curata allo stesso modo, mostra un’ottima forma fisica.

Cellule prese dallo scaffale

Questo trattamento è una forma di ingegnerizzazione di cellule T con ricettore chimerico (CAR-T). Ovvero, l’utilizzo di un virus che aggiunge un gene alle cellule immunitarie per farle riconoscere i cancri. Moltissime prove di CAR-T sono state svolte finora, e alcune hanno avuto risultati impressionanti, come leucemie curate nel giro di una settimana.

Un problema a questo approccio è che i pazienti devono essere trattati usando le proprie cellule. Se le cellule sono “prese dallo scaffale” allora il sistema immunitario del paziente, vedrebbe le CAR-T come un corpo esterno e comincerebbe ad attaccarle. Questo rende la terapia CAR-T molto costosa e comprende notevoli rischi: non sempre è possibile estrarre una quantità sufficiente di cellule immunitarie da pazienti molto giovani o malati.

Questi problemi hanno spronato la casa farmaceutica parigina Cellectis a sviluppare un tool di editing genetico che disattiva il gene, che causa la risposta immunitaria del paziente. Questo procedimento permette la creazione di gruppi di cellule, chiamate UCART19 per curare chiunque soffra dello stesso tipo di leucemia che aveva Layla (leucemia linfoblastica acuta).

Il passaggio al CRISPR

Waseem Qasim, dell’Università di Londra, e capo del team che curò le due bambine, chiese a Cellectis se potessero provare ad usare le UCART19, dopo il fallimento delle terapie convenzionali.

Il processo non è perfetto. Il gene, chiamato TCRαβ, non è stato disattivato nello 0,7% delle cellule iniettate alle bambine, ed entrambe le pazienti soffrirono una forma di rigetto. Ma il team si aspettava una simile conseguenza, ed entrò in azione al sorgere dei primi sintomi.

Una volta che il sistema immunitario fu di nuovo in sesto, considerò le cellule modificate come estranee e le distrusse.

Molti gruppi di ricerca nel mondo sperano di utilizzare il gene-editing per migliorare le terapie contro il cancro. Cellectis sta utilizzando un metodo già conosciuto, chiamato TALEN, per identificare il gene TCRαβ. Ma il rivoluzionario metodo CRISPR ha ababssato notevolmente i costi del gene-editing. Due ulteriori prove di cura contro il cancro che utilizzano il CRISPR sono attualmente in corso in USA e Cina.


Trad. in italiano. Articolo originale: NewScientist.


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