Cellule T modificate che attaccano la leucemia diventano la prima terapia genetica approvata negli Stati Uniti
Con l’approvazione da parte della FDA, inizia negli USA la storia applicativa degli avanzamenti genetici in campo medico.
La Food and Drug Administration (FDA) degli Stati Uniti ha approvato oggi una nuova terapia antitumorale che comporta la modifica genetica delle cellule immunitarie del paziente. L’agenzia ha definito la decisione una “azione storica” perché la terapia, sviluppata da Novartis, è il primo trattamento di terapia genetica approvato negli Stati Uniti.
Il nuovo trattamento consiste nel rimuovere le cellule immunitarie, chiamate cellule T, dal sangue di un paziente e nel dotare loro di un gene per una proteina, chiamata recettore chimerico dell’antigene, o CAR, che indirizza le cellule T per bersagliare cellule leucemiche. Le cellule modificate vengono quindi nuovamente trasfuse. Anche se il trattamento a volte causa gravi effetti collaterali, in uno studio clinico di Novartis il farmaco ha causato la remissione nell’ 83% dei 63 pazienti giovani con un determinato tipo di leucemia, ovvero la leucemia acuta linfoblastica cellulare B (ALL).
La FDA ha approvato il farmaco Novartis, chiamato Kymriah (tisagenlecleucel), per bambini e adulti fino a 25 anni con ALL che non hanno risposto alla terapia convenzionale o che sono recidivi. A circa 3100 persone di età inferiore ai 21 anni viene diagnosticata la ALL ogni anno negli Stati Uniti, anche se la maggior parte risponde alla terapia standard.
La decisione della FDA era attesa dopo una riunione del gruppo consultivo dell’agenzia tenutasi a luglio per discutere i rischi e i benefici del trattamento Novartis. I membri del gruppo di esperti hanno sollevato alcune preoccupazioni in materia di sicurezza, ma hanno votato all’unanimità a favore dell’approvazione.
Insieme con l’emozione che circonda le cellule CAR-T, che sono in via di sviluppo da diverse aziende, ci sono preoccupazioni per il prezzo del farmaco Novartis — costerà infatti 475.000 dollari, sebbene questa cifra sia una stima al ribasso. L’approvvigionamento è inoltre un’ulteriore preoccupazione. Le cellule modificate devono essere fatte apposta per ogni paziente in impianti di produzione speciali e, negli studi clinici, sono già emerse carenze in alcuni centri medici.
La FDA potrebbe approvare una terapia cellulare CAR-T per una forma di linfoma entro la fine dell’ anno. I ricercatori stanno cercando di ottenere l’approccio al lavoro per i tumori solidi.
Sebbene la Cina abbia approvato un farmaco per la terapia genica contro il cancro e siano in commercio sul mercato europeo due trattamenti di terapia genica per malattie genetiche ereditarie, questa è la prima a ottenere l’approvazione della FDA. La prima terapia genica ad ottenere l’approvazione della FDA per una malattia ereditaria potrebbe essere un trattamento per una forma di cecità.
Tradotto in Italiano. Articolo originale: Science
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