Embrioni umani sono stati ingegnerizzati negli USA

La nuova ricerca sul CRISPR potrebbe rendere l’ingegnerizzazione più sicura ed efficace

Sta per uscire un quarto documento che descrive come correggere malattie genetiche utilizzando il metodo CRISPR negli embrioni umani. Un articolo sull’MIT Tech Review afferma che i risultati sono molto promettenti, ma per il momento non ci sono ancora abbastanza dettagli sulla ricerca per poterne giudicare l’efficacia.

Diversi gruppi di ricerca nel mondo stanno lavorando all’ingegneria genetica su embrioni umani, utilizzando la rivoluzionaria tecnica del CRISPR. Alcuni vogliono studiare lo sviluppo embrionale, con lo scopo di migliorare i trattamenti per la fertilità. Altri invece, sono interessati a sfruttare il potenziale del CRISPR per curare malattie genetiche.

Finora, solo tre gruppi di ricerca — tutti in Cina — hanno pubblicato i loro risultati su riviste scientifiche. I primi due studi hanno utilizzato degli embrioni difettosi ottenendo solo scarsi risultati. La terza ricerca, invece, che ha pubblicato i risultati su New Scientist, si è dimostrata più promettente e ha utilizzato sei embrioni normali.

Ora, il team di Shoukhrat Mitalipov, dell’Univeristà di Medicina e Scienza dell’Oregon (US), sta per pubblicare i dettagli di una ricerca più ampia in cui sono state ingegnerizzate “decine” di embrioni. Nel 2013, Mitalipov fu il primo ad ottenere delle cellule staminali dagli embrioni, clonando le cellule di persone adulte.

Il Problema del Mosaico

Il team di Mitalipov ha fatto grandi progressi, superando uno dei maggiori problemi di ingegnerizzazione degli embrioni: il mosaicismo. Questo problema affiora quando si edita il genoma una volta che il DNA dell’ovulo impiantato ha già iniziato a dividersi. Ciò comporta che solo alcune cellule dell’embrione risultante saranno editate, facendo sì che la malattia genetica da curare si possa presentare ugualmente.
Il problema del mosaicismo è che non c’è alcun modo di rilevarlo se non impiantando l’embrione nell’utero. Nei primi tre studi, condotti su embrioni umani, la percentuale di mosaicismo era molto alta.

Ora, il team di Mitalipov è riuscita a ridurre il fenomeno, iniettando le cellule ingegnerizzate con il CRISPR nelle prime fasi dell’esperimento, nello stesso momento in cui l’ovulo veniva fecondato dagli spermatozoi. Per sapere di quanto sia sta ridotta la percentuale di mosaicismo, dovremo aspettare la pubblicazione definitiva del documento.

Il mosaicismo è un problema anche per tutti quei gruppi di ricerca che tentano di creare animali ingegnerizzati, e tantissimi altri gruppi stanno lavorando ad una soluzione. Un modo per ovviare il problema potrebbe essere quello di ingegnerizzare direttamente il DNA degli ovuli e degli spermatozoi, piuttosto che quello degli embrioni.

L’altro grosso problema con l’utilizzo dell’ingegneria genetica per curare malattie genetiche è una questione di numeri: non c’è un vero e proprio motivo per farlo. La stragrande maggioranza dei disordini genetici gravi, infatti, come ad esempio la fibrosi cistica, può essere prevenuta in fase di screening. Nella fecondazione in vitro si analizzano una serie di embrioni e si impiantano solo quelli considerati geneticamente sani.

Tradotto in Italiano. Articolo originale: NewScientist

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