Remissione dell’HIV-1 nei topi trattati con cellule umane

L’editing del CRISPR si rivela estremamente efficace nel trattamento di malattie considerate incurabili

I ricercatori della Lewis Katz School of Medicine della Temple University e dell’Università di Pittsburgh hanno scoperto che è possibile eliminare le infezioni da HIV di tipo 1 dai genomi degli animali viventi. I risultati dello studio sono stati pubblicati sulla rivista scientifica “Molecular Therapy”. Vi presentiamo un breve estratto dei risultati più salienti con ricadute rilevanti nei settori dell’ingegneria genetica e della biotecnologia:

Questo è il primo studio che dimostra come la replicazione del ceppo HIV-1 può essere fermata con l’eliminazione del virus dalle cellule infette di animali, grazie ad una potente strategia di modifica del gene conosciuta come CRISPR/Cas9. Questo metodo innovativo permette di cercare determinati filamenti di DNA all’interno delle cellule e rimuoverli con precisione chirurgica: il CRISPR è la sequenza di DNA da identificare, mentre Cas9 è una speciale proteina in grado di tagliare i filamenti. Gli scienziati fanno in modo che Cas9 possa trovare determinate sequenze prestabilite, come ad esempio quelle di tumori o malattie autoimmuni.

La nuova ricerca trae spunto da un precedente studio pubblicato dallo stesso team nel 2016, nel quale sono stati utilizzate come cavie topi transgenici con IL DNA dell’HIV-1 incorporato nel genoma dei loro tessuti.

I ricercatori hanno dimostrato che la strategia da loro testata è efficace nel cancellare frammenti specifici di HIV-1 dal genoma della maggior parte degli animali oggetto dell’esperimento. In questo studio l’équipe di ricercatori ha disattivato geneticamente l’HIV-1 nei topi modificati geneticamente, riducendo la presenza di RNA nei geni virali dal 60% al 95%; tali percentuali hanno confermato i dati emersi dalle ricerche precedenti.

In seguito questo modalità di trattamento è stata testata in alcuni topi pesantemente affetti da EcoHIV, l’equivalente nel topo del ceppo HIV-1 umano. In questo terzo modello sperimentale, un’infezione latente di HIV-1 è stata iniettata in topi trattati con cellule immunitarie umane, incluse le cellule T. Secondo l’opinione di uno dei ricercatori, il Dottor Hu, “Questi animali sono portatori latenti di HIV nei genomi delle cellule T, dove il virus può sfuggire al rilevamento”. Sorprendentemente, dopo un singolo trattamento con la strategia CRISPR/Cas9, i frammenti del virus sono stati eliminati con successo da quelle cellule umane infette impiantate nei tessuti e negli organi dei topi.

I ricercatori sono entusiasti dellel loro scoperte e sono molto ottimisti per gli scenari futuri: si pensa a ripetere lo studio sui primati, in cui l’infezione da HIV produce diverse malattie. Si potrà, così, produrre un’ulteriore prova dell’eliminazione del DNA del virus HIV-1 dalle cellule T infette. L’obiettivo delal ricerca è poi il test su un paziente umano, come cura sperimentale.

Un’ulteriore evidenza scientifica dei risultati incoraggianti che l’ingegnerizzazione applicata alle cellule T sta mostrando la si può trovare in questo articolo, dove due bambine malate di leucemia sono guarite a seguito di una sperimentazione innovativa.

Tradotto in italiano. Articolo originale: GEN

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